Validade clínica dos desfechos funcionais na terapia optogenética para retinite pigmentosa avançada
DOI:
https://doi.org/10.5281/zenodo.23302595Palavras-chave:
Retinite pigmentosa, Optogenética, Função visual, Desfechos clínicos, Restauração da visãoResumo
A terapia optogenética representa uma estratégia experimental promissora, baseada na introdução de proteínas fotossensíveis em células retinianas remanescentes para possibilitar respostas à estimulação luminosa. Este estudo teve como objetivo analisar a validade clínica dos desfechos funcionais utilizados na avaliação da terapia optogenética em pacientes com retinite pigmentosa avançada. Foi realizada uma revisão de escopo da literatura, com busca em bases de dados científicas e seleção de cinco artigos entre 78 publicações analisadas. Os trabalhos selecionados abordaram os fundamentos terapêuticos da optogenética, os métodos de avaliação funcional, os resultados clínicos iniciais e os critérios utilizados para mensurar os benefícios das intervenções. Medidas como localização de objetos, discriminação visual, orientação espacial, mobilidade e qualidade de vida apresentam maior proximidade com as necessidades cotidianas dos pacientes, embora persistam limitações relacionadas à heterogeneidade metodológica, ao número reduzido de participantes e à falta de padronização dos instrumentos. Conclui-se que a avaliação do potencial terapêutico da optogenética deve integrar medidas objetivas da função visual e desfechos funcionalmente relevantes, permitindo uma interpretação mais consistente dos benefícios clínicos.
Referências
BORCHERT, G. A. et al. Functional methods for evaluating the efficacy of retinal optogenetic therapy for vision restoration. Frontiers in Neuroscience, v. 20, art. 1812539, 2026. DOI: https://doi.org/10.3389/fnins.2026.1812539.
HERCE-HAGIWARA, B. et al. The effectiveness and value of sonpiretigene isteparvovec for the treatment of advanced retinitis pigmentosa. Journal of Managed Care & Specialty Pharmacy, v. 31, n. 8, p. 835-840, ago. 2025. DOI: https://doi.org/10.18553/jmcp.2025.31.8.835.
LINDNER, M. et al. Optogenetics for visual restoration: from proof of principle to translational challenges. Progress in Retinal and Eye Research, v. 91, art. 101089, 2022. DOI: https://doi.org/10.1016/j.preteyeres.2022.101089.
ROSIN, B.; BANIN, E.; SAHEL, J. A. Current status of clinical trials design and outcomes in retinal gene therapy. Cold Spring Harbor Perspectives in Medicine, v. 14, n. 7, art. a041301, 2024. DOI: https://doi.org/10.1101/cshperspect.a041301.
SAHEL, J. A. et al. Partial recovery of visual function in a blind patient after optogenetic therapy. Nature Medicine, v. 27, p. 1223-1229, 2021. DOI: https://doi.org/10.1038/s41591-021-01351-4.
VERBAKEL, S. K. et al. Non-syndromic retinitis pigmentosa. Progress in Retinal and Eye Research, v. 66, p. 157-186, 2018. DOI: https://doi.org/10.1016/j.preteyeres.2018.03.005. and Translational
VINGOLO, E. M. et al. Optogenetics as a novel therapeutic approach for ocular disease. Journal of Clinical Ophthalmology, v. 3, n. 4, art. 21, 2025. DOI: https://doi.org/10.3390/jcto3040021.
Downloads
Publicado
Como Citar
Edição
Seção
Licença
Copyright (c) 2026 Joyce Silva Alves
Este trabalho está licenciado sob uma licença Creative Commons Attribution 4.0 International License.
Os artigos publicados na International Journal of Health and Surgical Research são licenciados sob a Creative Commons Attribution 4.0 International (CC BY 4.0).
Isso permite que outros distribuam, remixem, adaptem e criem a partir do trabalho publicado, para qualquer finalidade, incluindo comercial, desde que seja dado o devido crédito ao autor original e à revista.
Os autores mantêm os direitos autorais de seus trabalhos e concedem à revista o direito de primeira publicação.
